《柳葉刀》子刊eClinicalMedicine刊發奧布替尼單藥治療復發/難治性華氏巨球蛋白血症的臨床II期研究

2022105日,中國北京——《柳葉刀》子刊eClinicalMedicine近日發表了由北京協和醫院血液科主任周道斌教授牽頭的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑奧布替尼單藥治療復發/難治性華氏巨球蛋白血症 (Waldenström‘s Macroglobulinemia, WM) 的臨床II期研究,該研究旨在評估奧布替尼治療復發/難治性WM患者的有效性和安全性。全文可查閱https://authors.elsevier.com/sd/article/S2589-5370(22)00412-6

 

作為一項前瞻性、多中心臨床研究,共入組了來自中國15家醫院的47例復發/難治性WM患者。主要研究終點是獨立審查委員會(IRC)根據IWWM-6評估的主要緩解率(MRR)。患者每天口服一次150毫克奧布替尼,直至疾病進展或出現不可耐受的毒性。研究結果表明,中位隨訪16.4個月時,主要緩解率(MRR)為80.9%, 總緩解率(ORR)為89.4%。至少出現微小緩解的中位時間是1.9個月,12個月時的無進展生存期(PFS)為89.4%。奧布替尼顯示了良好的安全性。多數不良事件為1級或2級。本研究未報告房顫、房撲的不良事件。

 

周道斌教授表示:「奧布替尼單藥治療復發/難治性WM 患者顯示出深度和持久的療效,並具有良好的安全性,這得益於奧布替尼高靶點選擇性。這些研究結果表明,奧布替尼有望成為復發/難治性WM 患者的理想治療方案。」

 

WM 是一種罕見的 B 細胞淋巴瘤,儘管已取得一些治療進展,但仍然無法治癒。MYD88L265P突變在WM中非常普遍,並通過激活BTK通路驅動淋巴漿細胞的存活。BTK抑制已徹底改變了WM患者的治療前景。奧布替尼是一款新型的高活性高選擇性小分子BTK抑制劑,對其他酪氨酸激酶無顯著脫靶抑制,使奧布替尼成為WM 等B細胞惡性腫瘤的良好治療選擇。

 

2022年3月,奧布替尼治療復發/難治性WM的新適應症上市申請在中國獲受理。

 

eClinicalMedicine是《柳葉刀》旗下發表綜合醫學研究的高端期刊,是《柳葉刀藥物發現研究》(The Lancet Discovery Science)的一部分,創辦於2018年7月,由愛思唯爾(Elsevier)公司每月出版發行。

 

注:除了背景資料外,本新聞稿內容源自這一髮表文章。

 

關於奧布替尼

奧布替尼是諾誠健華研發的1類新藥,是具高度選擇性的新型BTK抑制劑,旨在用於治療血液腫瘤及自身免疫性疾病。

 

奧布替尼於2020年12月25日在中國附條件獲批用於治療復發/難治性慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)、以及復發/難治性套細胞淋巴瘤(MCL) 兩項適應症。2021年底,奧布替尼被納入國家醫保以惠及更多患者。

 

奧布替尼治療復發/難治性華氏巨球蛋白血症(WM) 和復發/難治性治療邊緣區淋巴瘤(MZL)兩項新適應症上市申請在中國已獲受理。

 

除此之外,正在中國和美國開展以奧布替尼作為單獨用藥或聯合用藥的多中心、多適應症臨床試驗,如一線治療瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL) MCD 亞型等適應症。

 

奧布替尼獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)授予突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation),用於治療復發/難治性套細胞淋巴瘤(R/R MCL)。

 

奧布替尼治療多發性硬化(MS)的全球II期臨床研究,以及在中國治療系統性紅斑狼瘡(SLE)、原發免疫性血小板減少症(ITP)和視神經脊髓炎譜系疾病(NMOSD)的臨床試驗正在進行。

 

關於諾誠健華

諾誠健華(上交所代碼:688428;香港聯交所代碼:09969)是一家商業化階段的生物醫藥高科技公司,專注於惡性腫瘤及自身免疫性疾病治療領域的一類新藥研制,適用於治療淋巴瘤、實體瘤和自身免疫性疾病。現有多個新藥產品處於商業化、臨床及臨床前研發階段。公司在北京、南京、上海、廣州、香港以及美國設有分支機構。